Pierwsza terapia genowa oparta na systemie CRISPR zatwierdzona w USA

Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.

Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi.

Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia - stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu - kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.

CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.

Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku "stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby".

"To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę" - powiedziała laureatka Nobla, cytowana przez "Wall Street Journal".

Przełom pochwalił też prezydent USA Joe Biden, który terapię określił jako owoc państwowych inwestycji w innowacje.

"Ten znaczący medyczny postęp jest wielką nadzieją na opracowanie dodatkowych terapii ratujących życie i daje nadzieję milionom Amerykanów, doświadczającym innych rzadkich chorób" - oznajmił Biden w oświadczeniu.

Terapia genowa wyleczyła dzieci z niedziałającym układem odpornościowym