Pierwsza terapia genowa oparta na systemie CRISPR zatwierdzona w USA

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.

Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.

Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi.

Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia - stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu - kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.

CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.

Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku "stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby".

"To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę" - powiedziała laureatka Nobla, cytowana przez "Wall Street Journal".

Przełom pochwalił też prezydent USA Joe Biden, który terapię określił jako owoc państwowych inwestycji w innowacje.

"Ten znaczący medyczny postęp jest wielką nadzieją na opracowanie dodatkowych terapii ratujących życie i daje nadzieję milionom Amerykanów, doświadczającym innych rzadkich chorób" - oznajmił Biden w oświadczeniu.

Terapia genowa wyleczyła dzieci z niedziałającym układem odpornościowym

«« | « | 1 | » | »»
Wiara_wesprzyj_750x300_2019.jpg

Autoreklama

Autoreklama

Kalendarz do archiwum

niedz. pon. wt. śr. czw. pt. sob.
28 29 30 31 1 2 3
4 5 6 7 8 9 10
11 12 13 14 15 16 17
18 19 20 21 22 23 24
25 26 27 28 29 1 2
3 4 5 6 7 8 9
10°C Czwartek
wieczór
9°C Piątek
noc
9°C Piątek
rano
8°C Piątek
dzień
wiecej »