Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.
Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.
Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi.
Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia - stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu - kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.
CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.
Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku "stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby".
"To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę" - powiedziała laureatka Nobla, cytowana przez "Wall Street Journal".
Przełom pochwalił też prezydent USA Joe Biden, który terapię określił jako owoc państwowych inwestycji w innowacje.
"Ten znaczący medyczny postęp jest wielką nadzieją na opracowanie dodatkowych terapii ratujących życie i daje nadzieję milionom Amerykanów, doświadczającym innych rzadkich chorób" - oznajmił Biden w oświadczeniu.
Terapia genowa wyleczyła dzieci z niedziałającym układem odpornościowym
Rusza również pilotażowy program przekazywania zasiłków na specjalną kartę płatniczą.
Tornistry trafią do uczniów jednej ze szkół prowadzonych przez misjonarki.
Caritas rozpoczęła zbiórkę na remont Ośrodka dla osób w kryzysie bezdomności w Poznaniu.
"Nikt (nikogo) nie słucha" - powiedział szef sztabu UNFICYP płk Ben Ramsay. "Błąd to kwestia czasu"
Wydarzenie mogło oglądać na ekranach telewizorów ponad 500 milionów ludzi na całym świecie.