Nowatorska terapia CAR-T refundowana od 1 maja dla dorosłych pacjentów z chłoniakiem

"CAR-T jest przełomem w leczeniu pacjentów hematologicznych. Mechanizm działania tej terapii jest zupełnie inny od dotychczas stosowanych leków. W zindywidualizowanej terapii CAR-T wykorzystuje się układ odpornościowy chorego. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć" - komentuje prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach. Jak dodaje, dzięki CAR-T ok. 40 proc. pacjentów z opornymi/nawrotowymi postaciami chłoniaka rozlanego z dużych komórek B ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji.

Terapie CAR-T są określane jako najbardziej obiecujący kierunek rozwoju medycyny w walce z nowotworami krwi ostatnich lat. Zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia od 1 maja 2022 r. leczenie tisagenlecleucelem dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B w certyfikowanych ośrodkach będzie w pełni finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Chłoniaki są najczęściej występującym nowotworem układu odpornościowego. Mogą one się różnić zarówno miejscem powstawania nowotworu, jak i stopniem złośliwości.

Chłoniak rozlany z dużych komórek B jest najczęściej występującym rodzajem tzw. chłoniaków nieziarniczych (NHL). Stanowi 30-40 proc. zachorowań na chłoniaka złośliwego nieziarniczego, jest agresywny i trudny do leczenia.

Szansą dla dorosłych pacjentów z oporną lub nawrotową postacią choroby po niepowodzeniu innych opcji terapeutycznych może być terapia CAR-T.

Wyniki prospektywnego badania JULIET wskazują, że stosując terapię CAR-T u 40 proc. pacjentów uzyskano całkowitą remisję choroby. Prawdopodobieństwo przeżycia 12 miesięcy wyniosło 49 proc. wśród wszystkich pacjentów i 90 proc. u pacjentów z całkowitą odpowiedzią na leczenie. Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 11 miesięcy.

"Terapia CAR-T jest od kilku lat z powodzeniem stosowana w większości krajów europejskich. W Polsce przeprowadzono ją po raz pierwszy w 2019 r. u dorosłego chorego z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B. Pozytywna decyzja refundacyjna to niezwykła szansa dla pacjentów na dostęp do przełomowego leczenia. Bardzo się cieszę, że polskie ośrodki i lekarze mają możliwość dołączenia do grona wiodących placówek europejskich, które oferują tę innowacyjną metodę terapeutyczną" - mówi prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Od 1 września 2021 roku terapia CAR-T (tisagenlecleucel) jest refundowana także w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u pacjentów do 25. roku życia.

W Polsce obecnie łącznie sześć placówek ma certyfikację producenta tej terapii (firmy Novartis) do stosowania jej w obu wskazaniach.

U dorosłych pacjentów są to: Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego - Centralny Szpital Kliniczny, Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych; Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu - Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku; Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy z oddziałem w Gliwicach - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii; Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie - Klinika Hematologii; Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku - Klinika Hematologii i Transplantologii. U pacjentów pediatrycznych z oporną/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B jest to Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.