Jest szansa, że część pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową będzie mogła w przyszłości bezpiecznie odstawić leki, które obecnie stosują przewlekle - oceniają eksperci. Obecnie trwają badania mające to potwierdzić. Uczestniczą w nich też polscy chorzy.
Specjaliści mówili o tym w poniedziałek w Warszawie na konferencji prasowej, którą zorganizowano w Międzynarodowym Dniu Świadomości Przewlekłej Białaczki Szpikowej, obchodzonym 22 września.
Dr hab. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie zaznaczył, że na razie odstawianie leczenia jest możliwe jedynie w ramach badań klinicznych u ściśle wybranych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz). Każdy z nich musi przechodzić regularne badania kontrolne i podlega ścisłej opiece lekarskiej.
Jak przypomniał prof. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w leczeniu PBSz w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat zaszły radykalne zmiany. Miało to związek ze zrozumieniem molekularnego podłoża choroby.
Prawdziwa rewolucja w leczeniu chorych na PBSz nastąpiła w 2001 r., gdy wprowadzono inhibitor kinazy tyrozynowej I generacji o nazwie imatynib (Glivec).
"Stało się naprawdę coś wielkiego - ludzie z PBSz, którzy wcześniej żyli przeciętnie trzy lata, a potem pięć lat, nagle dostali szansę przeżycia 20 i więcej lat, pod warunkiem, że będą łykali jedną pigułkę dziennie przez całe życie" - podkreślił prof. Jędrzejczak.
Imatynib był pierwszym skutecznym tzw. lekiem celowanym, który blokuje efekt specyficznej zmiany genetycznej, leżącej u podłoża PBSz. Choroba rozwija się bowiem z komórki macierzystej szpiku, w której doszło do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL. Koduje on enzym napędzający niekontrolowane podziały komórek nowotworu. Imatynib blokuje właśnie ten enzym.
"Ta terapia spowodowała, że białaczki nie widać u większości chorych, ale efekt ten można uzyskać i utrzymywać pod warunkiem, że stale przyjmuje się lek" - powiedział prof. Jędrzejczak. Przypomniał, że w kolejnych latach wprowadzono inhibitory kinazy tyrozynowej II generacji (nilotynib i dazatynib), które skuteczniej eliminują komórki nowotworu i obecnie wydaje się, że u części pacjentów po kilku latach terapii leki te będzie można bezpiecznie odstawić.
Jak wyjaśnił dr Sacha, te nowe leki pozwalają szybciej i u większej liczby pacjentów uzyskać tzw. głęboką odpowiedź molekularną. Oznacza to, że we krwi pacjenta nie wykrywa się nieprawidłowego genu BCR-ABL.
To właśnie u pacjentów, którzy uzyskali głęboką odpowiedź molekularną i gdy utrzymuje się ona 24 miesiące, można rozważyć odstawienie leku. Dr Sacha przypomniał, że już w 2007 r. po raz pierwszy odstawiono imatynib 100 pacjentom z PBSz. Z badań tych wynika, że po 7 latach 40 proc. z nich nie ma nawrotów choroby. "Aż 98 proc. nawrotów ma miejsce w pierwszych sześciu miesiącach, a po zakończeniu tego okresu są to tylko pojedyncze przypadki" - zaznaczył hematolog.
Z kolei w badaniu pilotażowym, w którym odstawiono nowsze odpowiedniki imatynibu brak nawrotów stwierdzono u 61 proc. pacjentów.
Warunkiem odstawienia leków jest jednak regularne pobieranie od chorych krwi i wykonywanie badań molekularnych w certyfikowanych laboratoriach, zastrzegł dr Sacha. W ocenie specjalisty jest to coś w rodzaju wentylu bezpieczeństwa, bo dzięki temu nawrót choroby można bardzo wcześnie wykryć i przywrócić odstawione leczenie. Badania potwierdzają, że jest to całkowicie bezpieczne.
Obecnie na całym świecie prowadzone są badania kliniczne, które mają potwierdzić, czy możliwe jest całkowite odstawienie leku na PBSz. W Polsce są one prowadzone w ramach trzech projektów: ENESTfreedom, ENESTop i ENSETpath. Jest w nich stosowany jeden z inhibitorów kinazy tyrozynowej II generacji - nilotynib.
Jak ocenił dr Sacha, obecnie na 2 tys. chorych na PBSz w Polsce leczonych inhibitorami kinazy tyrozynowej 200 pacjentów jest kandydatami do odstawienia leczenia.
Zdaniem ekspertów, jeśli badania potwierdzą skuteczność tej strategii to można będzie mówić o kolejnym przełomie w terapii tego schorzenia. Możliwe stanie się bowiem wyleczenie go przy pomocy terapii farmakologicznej. Dotychczas szanse takie dawało jedynie przeszczepienie szpiku od zdrowego dawcy, ale jest to metoda bardziej obciążająca i nie można jej zastosować u większości chorych, m.in. ze względu na wiek.
Obecny na spotkaniu dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care ocenił, że gdyby u części pacjentów możliwe było zaprzestanie leczenia, to wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na terapię PBSz mogłyby się wyraźnie zmniejszyć. Byłoby to zatem opłacalne dla budżetu państwa.
"Śmiało można powiedzieć, że pielgrzymujemy. My przedstawiciele władz państwowych (...)".
"Nieumyślne narażenie na niebezpieczeństwo utraty życia lub ciężki uszczerbek na zdrowiu"
Tylko czerwcu i lipcu strażacy z tego powodu interweniowali ponad 800 razy.